قريبا

العلاج الجيني - النتائج الأولى


تم إجراء أول محاولة لعلاج متلازمة نقص المناعة الحاد في الأطفال حديثي الولادة ، هو المرض الناجم عن غياب إنزيم الأدينوسين ديميناز ، والذي يسبب فشل في الاستجابة المناعية ، مما يؤدي إلى الوفاة.

لقد تم استنساخ الترميز الجيني لهذا الانزيم بنجاح وحقنه في كريات الدم البيضاء المأخوذة من الأطفال المصابين. ثم تم حقن هذه الخلايا البيضاء في كائن حي للأطفال. النتائج مشجعة ، مع ذلك ، تصطدم بخصوصية واحدة - خلايا الدم البيضاء لها حياة قصيرة ولهذا السبب يحتاج العلاج الجيني إلى تكراره باستمرار.

يعد العلاج الجيني أحد آمال العلماء فيما يتعلق بعلاج و / أو علاج مرض الإيدز ، وهو مرض يؤثر ، مثله مثل المذكور أعلاه ، على الجهاز المناعي للمرضى المصابين.

مثال على النجاح

يقول علماء أمريكيون إنهم أقرب إلى علاج عمى الألوان باستخدام العلاج الجيني ، وفقًا لدراسة في مجلة Nature (09/2009).

تمكن فريق جامعة واشنطن وفلوريدا من إصلاح القدرة على إدراك اللون لدى قرود الرائحة البالغة (Saimiri sciureus).

وُلدت الأنواع بالفعل دون القدرة على التمييز بين الأحمر والأخضر لأن الرؤية الكاملة تعتمد على نسختين من الجين المسمى opsin ، محملة على كروموسوم X - أحدهما يجلب مستقبِل الضوء الأحمر الحساس والآخر أخضر. نظرًا لأن القرود الذكور تولد كروموسوم X واحدًا فقط ، فهي عمياء الألوان وغير قادرة على التمييز بين اللونين.

الفريق بقيادة البروفيسور جاي نيتز كان قادرا على تقديم الجين البشري opsin الذي يكتشف اللون الأحمر في خلايا مستقبلات الضوء خلف قرنية القرود البالغة.
لاختبار فعالية العلاج الجيني ، اختبر العلماء قرود دالتون وسام. خلال الاختبار ، كان على الحيوانات أن تحدد الألوان في الصور المحوسبة وتسلمت جائزة - كوب من العصير - عندما حصلت عليها بشكل صحيح.

تشير النتائج إلى أن العلاج كان ناجحا. كان لدى القرود التي خضعت للعملية الصور الضوئية اللازمة لرؤية كل الألوان وتمكنت من التمييز بين الأخضر والأحمر.
وفقًا لـ Neitz ، فإن التحسينات التي تم إجراؤها بواسطة العلاج قبل عامين ما زالت مستقرة ، لكن العلماء سيواصلون مراقبة آثار العلاج لتقييم التأثير على المدى الطويل.

بشري

على الرغم من أنه لا تزال هناك حاجة إلى مزيد من الدراسات ، يعتقد نيتز أن النتائج تقدم منظوراً إيجابياً مفاده أنه يمكن تطبيق نفس المعاملة على البشر المكفوفين. حتى الآن ، يعتقد العلماء أنه لن يكون من الممكن التلاعب بالدماغ البالغ بهذه الطريقة.

كان يعتقد أن إضافة المستقبلات البصرية اللازمة لرؤية مثالية لا يمكن أن يتم إلا في السنوات الأولى عندما لا يزال الدماغ يعتبر أكثر مرونة.

يعتقد وينفريد أمواكو ، أخصائي طب العيون بجامعة نوتنجهام في إنجلترا ، أن البحث يمكن أن يستفيد في نهاية المطاف من حوالي 7 ٪ من الرجال و 1 ٪ من النساء المولودين مع نقص اللون في التصور اللوني.

يبدو أن البحث هو الأول في الرئيسيات الذي يدرس نقص اللون البصري ويشير إلى أنه من الممكن تعديل الخلايا في تصورها للون ".

وحذر قائلاً: "هناك حاجة إلى مزيد من البحث قبل بدء التجارب البشرية والعلاجات السريرية".

فيديو: العلاج الجيني في أوروبا وفرصه المستقبلية. المستقبل الآن (أغسطس 2020).